Rezdiffra (resmetirom) telah diluluskan oleh FDA Amerika Syarikat untuk rawatan orang dewasa dengan steatohepatitis bukan alkohol bukan sirosis (NASH) dengan parut hati sederhana hingga lanjutan (fibrosis), untuk digunakan bersama dengan diet dan senaman.
Sehingga kini, pesakit dengan steatohepatitis bukan alkohol tanpa sirosis (NASH) yang juga mempunyai parut hati yang ketara tidak mempunyai ubat yang boleh menangani masalah mereka secara langsung. kerosakan hati. FDA's kelulusan Rezdiffra akan, buat pertama kalinya, menyediakan pilihan rawatan untuk pesakit ini, selain diet dan senaman.
NASH adalah hasil daripada perkembangan lemak bukan alkohol hati penyakit di mana hati keradangan, dari masa ke masa, boleh menyebabkan parut hati dan disfungsi hati. NASH sering dikaitkan dengan masalah kesihatan lain seperti tekanan darah tinggi dan diabetes jenis 2. Dengan sekurang-kurangnya satu anggaran, kira-kira 6-8 juta orang di AS mempunyai NASH dengan parut hati sederhana hingga lanjut, dengan jumlah itu dijangka meningkat.
Rezdiffra ialah pengaktif separa reseptor hormon tiroid; pengaktifan reseptor ini oleh Rezdiffra dalam hati mengurangkan pengumpulan lemak hati.
Keselamatan dan keberkesanan Rezdiffra
Keselamatan dan keberkesanan Rezdiffra dinilai berdasarkan analisis titik akhir pengganti pada bulan 12 dalam percubaan terkawal plasebo selama 54 bulan, rawak, dua buta. Titik akhir pengganti mengukur sejauh mana hati keradangan dan parut. Penaja dikehendaki menjalankan kajian pasca kelulusan untuk mengesahkan dan menerangkan manfaat klinikal Rezdiffra, yang akan dilakukan melalui melengkapkan kajian 54 bulan yang sama, yang masih diteruskan. Untuk mendaftar dalam percubaan, pesakit perlu mempunyai a hati biopsi menunjukkan keradangan akibat NASH dengan sederhana atau lanjut hati parut. Dalam percubaan, 888 subjek secara rawak ditugaskan untuk menerima salah satu daripada yang berikut: plasebo (294 subjek); 80 miligram Rezdiffra (298 subjek); atau 100 miligram Rezdiffra (296 subjek); sekali sehari, sebagai tambahan kepada penjagaan standard untuk NASH, yang termasuk kaunseling untuk diet dan senaman yang sihat.
Pada 12 bulan, biopsi hati menunjukkan bahawa sebahagian besar subjek yang dirawat dengan Rezdiffra mencapai resolusi NASH atau peningkatan dalam parut hati berbanding dengan mereka yang menerima plasebo. Sejumlah 26% hingga 27% subjek yang menerima 80 miligram Rezdiffra dan 24% hingga 36% subjek yang menerima 100 miligram Rezdiffra mengalami resolusi NASH dan tiada kemerosotan parut hati, berbanding 9% hingga 13% daripada mereka yang menerima plasebo dan kaunseling mengenai diet dan senaman. Julat tindak balas mencerminkan bacaan ahli patologi yang berbeza. Selain itu, sebanyak 23% subjek yang menerima 80 miligram Rezdiffra dan 24% hingga 28% subjek yang menerima 100 miligram Rezdiffra mengalami peningkatan dalam hati parut dan tiada keburukan NASH, berbanding 13% hingga 15% daripada mereka yang menerima plasebo, bergantung pada bacaan setiap ahli patologi. Demonstrasi perubahan ini dalam bahagian pesakit selepas hanya satu tahun rawatan adalah ketara, kerana penyakit lazimnya berkembang perlahan dengan kebanyakan pesakit mengambil masa bertahun-tahun atau bahkan beberapa dekad untuk menunjukkan perkembangan.
Kesan sampingan Rezdiffra
Kesan sampingan Rezdiffra yang paling biasa termasuk cirit-birit dan loya. Rezdiffra datang dengan amaran dan langkah berjaga-jaga tertentu, seperti ketoksikan hati akibat dadah dan kesan sampingan yang berkaitan dengan pundi hempedu.
Penggunaan Rezdiffra harus dielakkan pada pesakit dengan sirosis dekompensasi. Pesakit harus berhenti menggunakan Rezdiffra jika mereka mengalami tanda-tanda atau gejala semakin teruk hati berfungsi semasa menjalani rawatan Rezdiffra.
Interaksi ubat Rezdiffra
Menggunakan Rezdiffra pada masa yang sama dengan ubat-ubatan lain tertentu, khususnya statin untuk menurunkan kolesterol, boleh mengakibatkan interaksi ubat yang berpotensi ketara. Penyedia penjagaan kesihatan harus merujuk kepada maklumat preskripsi penuh untuk mendapatkan maklumat tambahan tentang interaksi ubat yang berpotensi penting ini dengan Rezdiffra, dos yang disyorkan dan pengubahsuaian pentadbiran.
. FDA meluluskan Rezdiffra di bawah laluan kelulusan dipercepatkan, yang membolehkan kelulusan awal ubat-ubatan yang merawat keadaan serius dan menangani keperluan perubatan yang tidak dipenuhi, berdasarkan titik akhir klinikal pengganti atau pertengahan yang berkemungkinan munasabah meramalkan manfaat klinikal. Kajian 54 bulan yang dinyatakan di atas, yang sedang berjalan, akan menilai manfaat klinikal selepas 54 bulan rawatan Rezdiffra.
Rezdiffra menerima sebutan Terapi Terobosan, Laluan Pantas dan Kajian Keutamaan untuk petunjuk ini.
. FDA memberikan kelulusan Rezdiffra kepada Madrigal Pharmaceuticals.
***
sumber:
FDA 2024. Siaran berita – FDA Meluluskan Rawatan Pertama untuk Pesakit Parut Hati Akibat Penyakit Hati Berlemak. Disiarkan pada 14 Mac 2024. Boleh didapati di https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
