Asciminib (Scemblix) telah diluluskan untuk pesakit dewasa dengan leukemia myeloid kronik (Ph+ CML) positif kromosom Philadelphia yang baru didiagnosis dalam fasa kronik (CP). Kelulusan dipercepatkan telah diberikan oleh FDA Pada 29 Oktober 2024.
Terdahulu, asciminib telah diluluskan oleh FDA pada Oktober 2021 dan oleh EMA pada Ogos 2022 untuk rawatan orang dewasa dengan Ph+ CML dalam fasa kronik (CML-CP), sebelum ini dirawat dengan ≥ 2 TKI, dan untuk rawatan orang dewasa dengan Ph+ CML-CP dengan mutasi T315I.
Ubat ini berada di bawah percubaan klinikal untuk menilai keberkesanan dan keselamatannya dalam barisan pertama, barisan kemudian dan pesakit pediatrik dengan CML.
Kelulusan baharu untuk individu yang baru didiagnosis dengan CML adalah berdasarkan data keberkesanan dan keselamatan daripada percubaan. Keberkesanan asciminib untuk Ph+ CML yang baru didiagnosis dalam CP telah dinilai dalam percubaan ASC4FIRST (NCT04971226) di mana 405 pesakit telah rawak (1: 1) untuk menerima sama ada asciminib atau perencat tyrosine kinase (IS-TKIs) yang dipilih oleh penyiasat). Ukuran hasil keberkesanan utama ialah kadar tindak balas molekul utama (MMR) pada 48 minggu. Reaksi buruk yang paling biasa (≥20%) adalah sakit muskuloskeletal, ruam, keletihan, jangkitan saluran pernafasan atas, sakit kepala, sakit perut, dan cirit-birit dan keabnormalan makmal yang paling biasa (≥40%) pada pesakit dengan Ph+ CML yang baru didiagnosis dalam CP Jumlah limfosit berkurangan, kiraan leukosit menurun, kiraan platelet menurun, kiraan neutrofil berkurangan, dan penurunan kalsium diperbetulkan.
Asciminib adalah perencat tyrosine kinase (TKI). Ia menghalang aktiviti kinase ABL1 protein gabungan BCR-ABL1 yang berfungsi sebagai pemacu percambahan CML dalam kebanyakan individu dengan CML. Ia mengikat pada poket myristoyl protein BCR-ABL1 dan menguncinya ke dalam konformasi tidak aktif.
***
Rujukan:
- Siaran akhbar - FDA memberikan kelulusan dipercepatkan kepada asciminib untuk leukemia myeloid kronik yang baru didiagnosis. Disiarkan pada 29 Oktober 2024. Boleh didapati di https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: Kelulusan Pertama. Dadah 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
 has been approved for adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). The accelerated approval was granted by the FDA on 29 October 2024.){kind=link}